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Plattform IPS

SP4: Modellierung von Dystonie in einem endogenen humanen Zellsystem: Plattform und Charakterisierung von iPS-abgeleiteten Neuronen von Patienten mit monogenetischer isolierter Dystonie

Projektleitung: Philip Seibler
Partner: Christine Klein
Partner: Lorenz Müller

Im Rahmen des Projektes soll in einem ersten Schritt eine Biobank mit Zellen von Patienten mit Dystonie aufgebaut werden und in einem zweiten Schritt sollen diese Zellen zur Etablierung eines Krankheitsmodells genutzt werden.

Die Biobank wird Hautfibroblasten und Stammzellen von Patienten mit verschiedenen Formen genetischer und nicht-genetischer Dystonien enthalten. Zur Generierung der Stammzellen werden die Hautfibroblasten in induzierte pluripotente Stammzellen (iPS-Zellen) reprogrammiert.

Wir werden iPS-Zellen einer bestimmten Gruppe von Patienten mit monogenetischer isolierter Dystonie in den krankheitsrelevanten Zelltyp, dopaminerge, kortikale und striatale Neurone, differenzieren. Diese humanen Neurone sollen mittels elektrophysiologischer Messungen untersucht werden, die zu einem besseren Verständnis der Krankheitsbiologie führen werden und möglicherweise geeignet sind, Assays für die Testung von Wirkstoffen zu entwickeln.

Flow Diagramm TP4